"תרופות חומצת גרעין" משתמשות ב"חומצת גרעין", המתייחסת לחומרים כמו DNA ו-RNA השולטים במידע גנטי, כתרופות.אלה מאפשרים מיקוד של מולקולות כגון mRNA ו-miRNA שלא ניתן למקד אותן עם תרופות מסורתיות במשקל מולקולרי נמוך ותרופות נוגדנים, וישנה ציפייה גדולה לתרופות אלו כתרופות מהדור הבא.מחקר פעיל נערך ברחבי העולם מכיוון שהוא צפוי להוביל ליצירת תרופות שבעבר היו בלתי ניתנות לפתרון.

מצד שני, צוין שלפיתוח של תרופות חומצות גרעין יש בעיות להתגבר עליהן, כולל "(i) חוסר יציבות של מולקולות חומצת גרעין בגוף", "(ii) דאגות לתגובות שליליות של תרופות" ו-"(iii) קושי במערכת מתן התרופות (DDS)".כמו כן, חברות יפניות נמצאות צעדים מאחור בפיתוח תרופות חומצות גרעין עקב מונופוליזציה של פטנטים דומיננטיים של חומצת גרעין על ידי חברות באירופה ובארה"ב, מה שגורם להפרעה בפיתוח היפני.

מאפיינים של תרופות חומצות גרעין

"תרופות חומצות גרעין" היא טכנולוגיית הדור הבא לגילוי תרופות עם מנגנון פעולה שונה לחלוטין ממוצרים פרמצבטיים מסורתיים.הוא גם כולל את היכולת להיות מיוצר בקלות במולקולות בגודל בינוני ופוטנציאל להפגין יעילות ובטיחות העולה על אלו של תרופות נוגדנים.בשל תכונות אלו, ישנה ציפייה לתרופות חומצות גרעין שיושמו בסרטן ובהפרעות תורשתיות שבעבר היו קשות לטיפול, כמו גם במחלות כמו שפעת וזיהומים ויראליים.

סוגי תרופות חומצות גרעין

תרופת חומצות גרעין המשתמשת ב-DNA ו-RNA כוללת את אלו המכוונות לחומצות גרעין בשלב שבו החלבון מסונתז מ-DNA גנום (כגון mRNA ו-miRNA) וכאלה המכוונות לחלבון.

סוגים ומאפיינים של תרופות חומצות גרעין (תרופות למניעה וטיפול)

ישנן תרופות חומצות גרעין בעלות סוגים ומאפיינים שונים בהתאם למטרות ומנגנוני הפעולה.